欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna

　　PTC制药8月4日宣布，药物Translarna（ataluren）获欧盟委员会（EC）有条件批准（conditional approval），用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床（ambulatory，能走动的）患者的治疗。此次批准，适用于欧盟28个成员国以及欧洲经济区成员国，包括冰岛列支敦士登和挪威。作为有条件上市的一部分，PTC有义务完成在nmDMD中开展的验证性III期ACT DMD研究，并提交来自该研究的额外疗效和安全性数据。

　　今年1月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）曾给予Translarna消极意见，随后PTC公司提交额外分析数据，要求重新审查，之后CHMP于今年5月建议有条件批准Translarna。此前，FDA已授予Translarna孤儿药地位。

　　Translarna的获批，是基于一项IIb期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲试验，在174例无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者中开展。数据表明，与安慰剂治疗组相比，Translarna（40mg/kg/天）治疗组6分钟步行距离（6MWD）平均增加31.3米，下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明，Translarna一般耐受性良好，严重不良事件少见。

　　目前，PTC公司正在开展III期ACT DMD临床研究。

　　Translarna是一种蛋白质修复药物，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因，产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变，会导致蛋白质合成提前终止，产生无功能的蛋白。目前，Translarna正开发用于囊性纤维化（CF）和杜氏肌营养不良（DMD）的治疗。