我国每年新增慢粒患者5000人

　　今天是第五个国际慢粒日。慢粒（慢性髓性白血病）是人类第九对和第二十二对染色体末端发生交换导致发病，是骨髓造血干细胞异常增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，约占白血病患者总数的15%，如不妥善治疗，慢粒将与死亡直接画上等号。

　　在日前召开的“9·22国际慢粒日暨‘知晓我的融合基因’患者觉醒项目启动会”上，国内首个慢粒患者治疗路径图发布。该路径图给了初诊治慢粒患者按图索骥的蓝本，确保每一重要节点患者都能接受合理的监测和妥善治疗，战胜疾病。

　　我国每年新增慢粒患者5000人

　　慢粒常伴有发热、出血、淋巴结肿大、肝脾肿大等一系列症状。慢粒主要以髓系造血干细胞恶性增生为主，其血液中的白细胞数量远远高于正常人，特别是粒细胞比例显著增高，脾脏明显肿大。在疾病早期，这些细胞尚具有分化的能力，且骨髓功能是正常的，所以常在数年内保持稳定，如不正规治疗疾病将发生进展，最终转变为急性白血病而死亡。

　　据统计，中国慢粒的发病率约为10万分之0.36~1例，即每年约新增慢粒患者5000人。按患病率计算，中国现有的慢粒患者约有3万~4万名，以中老年人为主。尽管相较其他疾病而言，慢粒患者数可谓“九牛一毛”，但如不妥善治疗，慢粒患者将很快走到生命的尽头。对于每个家庭来说，一个成员的缺失，就意味着一个家庭的破碎。事实上医学发展至今，早已过了“闻白血病色变”的阶段，慢粒并不可怕，及早接受规范化治疗，绝大多数患者也可实现长期生存，像正常人一样工作生活。

　　发病：染色体异常导致慢粒

　　慢粒的发病与物理因素、化学因素和遗传染色体有关。放射线照射是慢粒较肯定的病因。第二次世界大战期间，日本遭遇原子弹爆炸事件后的幸存者，慢粒的发病率明显上升；在美国，接受放疗的强直性脊柱炎患者和宫颈癌患者的慢粒发生率明显高于未接受放疗者。另外，长期接触化学毒物如苯，也会诱发慢粒。

　　慢粒是首个被证明与某个具体的染色体异常有关的人类肿瘤。在某种病理状态下，细胞内染色体发生断裂，易位（断裂之后相互融合）形成异常染色体，也称费城染色体。费城染色体开始在人体内制造不正常的蛋白，称为BCR-ABL融合蛋白。BCR-ABL融合蛋白在血液中制造无法控制的慢粒细胞，就导致了慢粒。因此慢粒患者均可检出BCR-ABL融合基因。

　　治疗效果堪忧：

　　八成患者没有坚持规范检测

　　据北大人民医院血液病研究所江滨教授介绍：“慢粒患者在开始伊马替尼治疗后，应在治疗开始的第3、6、12个月进行规范随访。如发现融合基因指标未达标，应和主治医师讨论是否及时更改二代药治疗。举例来说，根据欧洲白血病网络（ELN）最新慢性髓性白血病管理推荐指出，3个月时，如患者发现BCR-ABL>10%，即为没有达到最佳反应指标，这些患者的长期生存数据明显劣于疗效达标患者。”

　　遗憾的是，网络调查结果显示，9成患者对自己性命相关的融合基因指标并无了解，8成患者并不进行规律检测，这部分患者的疾病控制情况令人堪忧，或成慢粒治疗瓶颈。江滨教授指出： “慢粒药物本身昂贵，患者希望每一分钱药物都能起到良好的治疗作用，但是不规范检测反而违反这一初衷，导致了药物的疗效浪费。许多患者信任医生，这是好事，但是仍然应该主动熟悉相应的指标和检测知识，因为这事关患者的生命。”

　　患者觉醒：

　　国内首个慢粒患者治疗路径图发布

　　作为“知晓我的融合基因”患者觉醒项目的重要内容，国内首个慢粒患者治疗路径图也新鲜出炉。作为路径图的设计者，浙江省第一医院血液病科金洁教授表示：“大多数患者确诊后会发现无所适从，不知道下一步该做什么。路径图可以帮助患者按图索骥，确保每一个重要节点患者都能得到妥善治疗。对于患者来说，最应该记住的是3、6、12个月要去正规血液检测中心进行分子学检测。如需换药，则应进一步进行基因突变检测，以选择最适合自己的药物进行最优治疗，让慢粒治疗一切有据可循。”

　　靶向治疗经济负担过重：

　　95%患者负债生存

　　虽然中国癌症基金会等慈善机构为贫困的慢粒患者提供了用药援助，但接受靶向治疗的慢粒患者仍然不堪重负。网络调查显示：慢粒患者用于靶向治疗的费用远远高于患者的家庭收入，95%的患者都借有外债。为解决患者的用药困境，当天与会专家也都呼吁尽快将靶向治疗药物纳入国家医保目录。